블런트-말단 및 3'-변형체를 갖는 간섭 rna 이중나선

  • Inventors:
  • Assignees: 노파르티스 아게
  • Publication Date: August 24, 2011
  • Publication Number: KR-101059315-B1

Abstract

The present invention relates to double-stranded RNA compounds with at least one blunt end comprising at least one 3'-end modified to an hydroxypropylphosphodiester. The RNA of the invention is useful as a medicament, for inhibiting expression of a target gene and for drug screening.
본 발명은 하나 이상의 하기 화학식 1의 3'-말단을 포함하는 하나 이상의 블런트 말단을 가지며, RNA 간섭을 매개하는 이중-가닥 RNA에 관한 것이다. 상기 식에서, X는 O 또는 S이고, R 1 및 R 2 는 독립적으로 OH, NH 2 , SH, 알킬, 아릴, 알킬-아릴, 아릴-알킬이며, 여기서, 알킬, 아릴, 알킬-아릴, 아릴-알킬은 추가의 헤테로원자 및 관능기, 바람직하게는 N, O 또는 S의 군으로부터 선택된 헤테로원자 또는 OH, NH 2 , SH, 카르복실산 또는 에스테르의 군으로부터 선택된 관능기로 치환될 수 있거나; 또는 R 1 및 R 2 는 화학식 Y-Z (여기서, Y는 O, N, S이고, Z는 H, 알킬, 아릴, 알킬-아릴, 아릴-알킬이며, 여기서, 알킬, 아릴, 알킬-아릴, 아릴-알킬은 추가의 헤테로원자, 바람직하게는 N, O 또는 S의 군으로부터 선택된 헤테로원자로 치환될 수 있음)일 수 있다. 바람직한 3'-말단 변형체는 포스페이트, 포스포로티오에이트, 탈염기 리보뉴클레오시드, 히드록시포필 포스포디에스테르이다.

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    Title
    Helv. Chim. Acta 78: 486-504 (1995)
    Nucleic Acids Res 31(11): 2705-2716 (2003.6.1)
    Nucleic Acids Res 31(8): 2066-2076 (2003.4.15)

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